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世界一高い2億3000万円の新薬「自己負担額6000万円」は本当か

医師が疑問と誤解に答えます

2億3000万円の衝撃

新型コロナ感染拡大の騒ぎに隠れて、わが国の医療に重大な影響を与える決定が2月26日に行われた。脊髄性筋萎縮症(SMA)の遺伝子治療薬である「ゾルゲンスマ」の製造販売が了承され、保険適用を巡る議論が始まることになったのだ。

ゾルゲンスマは、米国では212万5000ドル(約2億3000万円)の価格がついており、「世界一高額な薬」と言われる。わが国でもそれに近い薬価になることが予想される。

脊髄性筋萎縮症とは、遺伝子の欠失や変異が原因で、進行性の筋力低下や筋萎縮がみられる病気である。乳児型においては生後早期から人工呼吸管理が必要となり、人工呼吸器を使わずに2歳以上生存することは稀である。

ゾルゲンスマの投与の対象となるのは、こうした2歳未満の乳児患者で、わが国では年間15〜20人と予想される。患者さんとそのご家族にとって、待ち望んでいた朗報であることは間違いない。

ただ、本剤を保険適用とするべきかについては、倫理観や価値観によって大きく意見が分かれており、その判断にあたってテレビや新聞では十分な材料が報じられていないように思われる。そこで本稿では、第一報(共同通信)がYahoo!ニュースで配信された際に寄せられたコメントをもとに、一般読者の疑問に答えるとともに、この難問に対する解決策をアカデミアの立場から提言したい。

保険適用、賛成と反対が真っ二つ

2月26日にYahoo!ニュースで配信された共同通信の記事〈2億円、「世界一高い薬」承認へ 脊髄性筋萎縮症の治療薬〉には、その日のうちに1000件以上のコメントが寄せられ、反響の大きさを物語った。

筆者がコメント内容を分析したところ、保険適用については、賛成派(「外国人を除く日本人だけなら賛成」とする意見も含む)が45%、反対派が53%と両者は拮抗している。

代表的な賛成意見は、おおむね下記のような論旨だ。

「乳児1人2億円として、患者数が年間20人なら、通常の医療で数千万円の費用をかけ続けるよりも、40億円かけても効果の高い治療薬を使ったほうがいい」

「希少疾病用医薬品は開発に膨大な時間とお金をかけても、販売額が少ないので、費用の回収のためにどうしても高額になる。もし全ての医薬品が安くなると、こうした薬を開発する企業はなくなり、医学の進歩も停滞する」

「日本の薬価が海外より安くなれば、海外の製薬企業は日本市場を相手にしなくなり、日本の患者が困る」

 

いずれももっともな意見であるが、是非を判断するには、ゾルゲンスマの臨床効果や開発にかかる費用の詳細を知る必要がある。そこで、最新の医学論文を参考にして、疑問に答えてゆこう。