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失敗だと思っていた実験は、難病を解き明かす「銀の弾丸」だった!

骨の難病に挑む、一人の研究者の物語
生まれつき骨の形成に異常をきたす難病「骨形成不全症」。

いまだ治療法のないこの難病のひとつ、V型骨形成不全症の原因遺伝子を最初に発見し、その治療法の開発に取り組む研究者がNIMS(物質・材料研究機構)にいる。医療材料の専門家である花方信孝だ。

同僚から依頼された「ある材料」の性能評価をきっかけに原因遺伝子を発見した花方は、かつて一度、失意のうちにこの遺伝子に関する研究を断念していた。それがいま、なぜあらためて難病治療に取り組むことになったのか。(「材料のチカラ」より転載)

はじまりは、渋々やった実験だった

「これは世紀の大発見に違いない。当時はそう信じて興奮を隠しきれませんでした」

そう語る花方。それもそのはず、彼はそれまでまったく謎だった、ヒトの骨を作る遺伝子に迫る実験結果を手にしていた。世界中のどの研究者もまだ見つけていない遺伝子だ。もし本当に骨を作る遺伝子だったら世紀の大発見となる。

花方は、骨の遺伝子であることを証明する実験開始を決意。しかし実は、花方は骨の研究はまったくの門外漢だった。そんな彼がなぜ、ヒトの骨形成に関わる遺伝子に迫っていたのか。それは、NIMSの同僚から依頼され仕方なく引き受けた実験がきっかけだった。

もともと花方は大学で、数千個の遺伝子をいっぺんに解析するDNAチップを自作し、細胞の機能を解析する研究を行っていた。NIMSへ研究の場所を移してからは、この解析技術を利用して免疫を活性化する医療材料の研究を進めていた。そんなある日、NIMSの同僚から「ある材料」の評価を頼まれる。

「依頼してきたのは、人工骨の研究者でした。彼が開発していたのは、失われた骨を一時的に補填しつつ、骨の再生を促して、いずれは本当の骨と置き換わる材料。そのために開発した人工骨が、骨の再生をどれくらい促進するのか評価をしてほしい、という依頼でした」

評価の方法は、人工骨の上でヒトの骨のもととなる細胞(骨芽細胞)を培養し、その細胞の分化状態を調べるというもの。骨芽細胞は、分化が進み骨を作る時期になるとあるタンパク質をつくることが知られており、そのタンパク質の遺伝子が発現したかを解析することで分化の促進が分かる。

骨形成不全症の研究に取り組む花方信孝さん
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骨の専門家ではない花方は、とりわけ骨には興味がなかったので、その依頼を断ろうと思っていた。ただ、ひとつの遺伝子を調べるだけなら自分の研究の片手間でできる。「どうしても」という同僚を断りきれず、しぶしぶ受けたという。

「預かったいくつかの人工骨には、表面がつるつるのものと、スポンジ状のものがありました。それぞれのサンプルの上で骨芽細胞を培養してみると、スポンジ状の人工骨でのみ、分化を示すタンパク質の遺伝子が発現していました。

つまり、表面がつるつるの人工骨よりもスポンジ状の人工骨の方が、骨が再生しやすいという結果でした。骨の専門家ではない私にとって、表面の形状が人工骨の性能に大きく影響するという結果は驚きでした」

この結果で人工骨の評価という依頼は十分果たしている。同僚に結果を伝え、満足もしてもらった。