手を出してはいけない「がん未承認治療」の見分け方、教えます

高額な治療ほど危険だとご存じですか?
大須賀 覚 プロフィール

つまり、この「割合」というのは、「その段階のお薬で本当に有効な治療が含まれる割合」ということになります。最近の研究論文のデータを引用して示します。

承認確率

承認の直前段階にあるPhase3が行われている薬剤ですと35.5%です。

その割合は、開発段階が前になるほど著しく低下していきます。第3段階のPhase2では6.7%しかなく、第2段階ではわずかに3.4%となります(Biostatistics, 2018)。

第1段階、つまり基礎研究段階にあるものの正確な数値はわかりません。新たにお薬が開発されて検証が始まると、ほとんどの薬剤は基礎研究(細胞・マウス実験)の段階で十分な効果が確認できずに終了となります。この段階の失敗は報告すらもされないので、正確な成功確率は不明なのです。

実際に我々が研究の世界で行っている感覚からすると、第1段階から第2段階にいけるのは全体の5%もないのではというくらい低いものです。ですから、基礎研究の段階にある薬剤で最終的な成功までいけるのは0.1%以下であると予想します。

このデータから導ける結論は、「未承認治療でもかなり進んだ開発段階にあるものでないと、ほとんど効果は期待できない」ということになります。

日本の未承認治療、2つの現実

日本では、高額な費用負担を求める未承認治療がネットや書籍などでたくさん紹介されています。それらの未承認治療はどの段階にあるものでしょうか?

あまりにたくさんあるので、ここで一つ一つについて言及するのは難しいですが、私が確認している範囲では、多くは2パターンに分類できるようです。

一つは、第1段階の基礎研究段階にあって、患者に対する効果も見られていません。少しだけ患者での結果を出していたりもしますが、正式な臨床研究ではなく第2段階にも進んでいません。

もう一つは、クリニックで行われている自由診療関連で多い、第2段階・第3段階まで過去に進んだが、効果が確認されずに開発が終了したものです。これらは「十数例の患者で投与して、少し効いた」みたいなデータが「根拠となる論文」として示されていることが多いです。

しかし、第4段階に進んでいません。つまり、すでにダメということがわかり開発が終了していることを意味しています。

高額な費用負担を求める未承認治療の多くは、かなり有効な確率が低い治療ばかりであることがわかります。

「高額な費用負担」は危険サインだ!

未承認治療がどの段階にあるのかを調べることは可能です。すべての方法を書ききるスペースはないので、第3段階か第4段階にあるかどうかを調べる簡便な方法を、ここでは紹介します。

それは「高額な費用を要求するか」です。

第3段階や第4段階に入っている治療は、患者に高額な費用を要求することはありません。

この段階に入っている治療は、大手の製薬会社によって高度にデザインされた臨床試験が行われています。そのような臨床試験では、基本的に治療費用を製薬会社が負担します。

これは、「効くか効かないかわからない治療を試す場合には、患者側に費用負担を要求してはいけない」という基本ルールがあるためです。

そのため、高額の費用負担を要求するものは、少なくとも後半の開発段階にないと疑えるので、かなり警戒する必要があります。

開発後期の臨床試験が最も期待できる

未承認治療のなかで比較的期待が持てる治療は、第3~4段階にあるものです。

この治療を受けるためには、製薬会社や医師等が行っている臨床試験(治験)へ参加することになります。これらは高度な検討がなされてきて、効果が期待できるとされるもので、もしかすると未来の治療になる可能性があるものです。

臨床試験のPhase3が行われているものであれば、35.5%もの治療が効果をしめす可能性があります。

標準治療でできることをすべて行った患者さんが、さらにできることがないかと探している時には、このPhase3の段階にある臨床試験(治験)に参加するのが最も良い手段ではないかと思っています。

それは有効である可能性が高いことに加えて、費用負担がない(臨床試験参加は基本無料)ということも魅力です。

日本国内で行われている臨床試験については、国立がんセンターが提供している検索ページで調べられます。ここではどの臨床試験がどの開発段階(開発後期:第4段階、開発中期:第3段階など)にあるのかも調べることができます。

臨床試験への参加を検討される際には、必ず担当医師に相談してください。また、不明点などについては、拠点病院にある「がん相談支援センター」などにご相談ください。